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基因治療,一個往往出現在科幻小說中的名詞,如今正在走入人們的生活。

全世界正在掀起一股基因治療的熱潮,海外的基因治療藥物層出不窮。

很可惜,華夏的基因治療藥物當年雖然拔得頭籌,卻由於內部原因,沉寂了足足二十年,至今仍然缺席這一舉足輕重的醫療戰場。

基因療法的設想其實出現得很早,早在1972年,就有這方面的設想,當時的設想是透過基於DNA的藥物,將健康的基因插入細胞中以替代致病基因變體。

設想很美好,要實現它卻不是一般的困難,經歷過數十年的實驗失敗,路線探索,甚至一些病人的死亡,這一路走來,坎坷異常。

全世界第一個基因治療的藥物‘今又生’其實是在2003年於華夏上市的,是一款抗腫瘤基因治療藥物,當時可謂是石破天驚。

但是由於後續臨床開發缺錢引入資方,陷入科學家和企業家的專利爭奪戰,長期的內耗徹底摧毀了這款首發藥,至今已是昨日黃花。

2014年,第二款基因治療藥物在歐羅巴首發上市,用於治療罕見遺傳病脂蛋白脂肪酶缺乏症,但是由於該病患者太少,發病率僅為百萬分之一,而售價又高達100萬美元,上市後僅僅售出一例,四年後就退市了。

2017年,鷹國市場首個體內基因療法藥物獲得FDA批准,標誌著基因治療時代的正式來臨。

在此之後,基因治療藥物的上市步伐迅速加快。

基因治療涵蓋細胞治療,基因療法以及核酸療法,如今全世界已經有超過20款基因藥物上市,用於癌症,病毒感染,以及遺傳性疾病等方面的治療。

經過近半個世紀,基因治療已經從概念變成現實。

根據預測,基因治療的全球市場規模從2017年的10億美元,短短几年時間,市場規模將增長44倍,在未來兩年內達到440億。

在過去以及未來的數年中,基因治療已經成為,並將繼續成為最受關注的製藥領域之一。

無數的患者都將從中受益,面對如此盛況,人們甚至可以把想象力放得更遠,去暢想一下真正的未來。

那個只會出現在科幻小說中的未來,也許正在現實中逐步復刻,並朝著一個人們無法想象的方向飛馳而去。

“啪啪啪”,一陣熱烈的掌聲響起來。

一個個員工從座位上站起來,激動地鼓著掌。

他們剛才看到國外科研團隊做出的基因組學成就,一個個心潮澎湃,恨不能自己也做出這樣的成就。

每個生物學子,心中最大的夢想是什麼?

不就是解開基因密碼,揭開生命之謎,從而改編人類命運嗎?

而現在,整個世界都朝著這個目標,邁出了堅實的一步。

他們,也要乘風而起,追趕上這股浪潮,在風口上翱翔起舞。

一片片滿懷期待的目光看向了唐缺。

他站在正中央,手中拿著一個DNA雙螺旋結構模型。

在掌聲中,他已經冷靜了下來,看向簇擁在四周的人群。

“好了,我已經宣戰了,你們有什麼想法和問題?”

員工們你看看我,我看看你,面面相覷。

他們已經在唐缺手下幹了一段時間,但有時候還是跟不上領導彎路飆車般的思路。

雖然這番宣言聽起來讓人熱血沸騰,但是能不能說說細節,還有,具體朝哪個方面使勁似乎也不是他們能決定的吧。

一個文質彬彬的男青年舉起手來:“唐博士,我有幾個問題。請問我們已經有了目標嗎?該從哪一種罕見病開始呢?”

“我們挑選目標疾病是不是應該有一個標準,比如從病人最多的罕見病開始,或者還是從其他方面?”

“仿製藥部門正在研發許多罕見病的藥物,我們是不是要多跟他們交流一下。”

唐缺用欣賞的眼光看著他,點點頭:“蔣開,你提的問題很好。證明你有自己的思考,非常難得,我很欣賞你。”

他舉起一根手指,緩緩道:“目標我已經選好了。”

“至於選擇標準,很簡單,我們先摸著友商過河,模仿他們的治療路徑和給藥途徑,然後進行改進,等到大家都手熟了,能上岸了,再開始自由奔跑。”

“現在市場上大約有20餘種基因治療藥物,我們先從最成熟,價格最貴的開始。”

“仿製藥那邊沒有技術含量,都是在搞小分子藥物,跟我們要研究的生物大分子藥物不一樣,方向完全不同,他們治標,我們治本。”

“你們可以跟他們交流除了研發之外的其他方面。”

“好了,現在大家應該都有所瞭解了。”

“我還有一個問題要問你們。”唐缺將豎起的手指放到面前,犀利的眼神掃射著全場。

“誰能告訴我,當今世界,最昂貴的藥物是什麼?”

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