第一百六十五章 人工智慧首次發威

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總之，他想得到的，想不到的功能，這裡面都有。

唐缺忍不住嘖嘖驚歎起來。

“牛逼！”

“這樣看來，既然進度極大地提前，那就可以繼續下一步了。”

“複製的藥物沒有必要進行臨床，只要動物實驗能夠顯示效果就行。”

“重要的還是研發我們自己的藥物，那麼首先就是病毒載體的選擇問題。”

基因表達載體的構建是基因工程中最為核心的部分，在病毒載體選擇上，目前較為常見的有腺病毒載體，慢病毒載體，逆轉錄病毒載體三種選擇，各有優劣。

慢病毒載體能夠整合進入宿主基因組，而且可有效地感染神經元細胞，肝細胞，心肌細胞，腫瘤細胞，內皮細胞，幹細胞等多種型別的細胞，從而達到良好的的基因治療效果。

患者如果使用慢病毒載體的基因治療藥物，就能徹底修改致病的基因突變，從而完全治癒疾病，變成正常人。

但由於病毒基整合了宿主基因，同時也引發對於其在致癌性和基因組安全等方面的憂慮。

腺相關病毒AAV的優缺點也是比較明確，例如其基因組結構較簡單，幾乎沒有致病性，進行改造的門檻和用於治療的顧慮都易於克服，而且一般認為它不會整合入基因組。

這些優點使其首先成為獲批的基因治療藥品，但其總體載量有限，導致引入的功能元件較少，而且長期來看，也有一絲致癌風險。

逆轉錄病毒同樣整合在宿主基因組，但它只能感染分裂期細胞，而且容量有限，使用範圍比較狹窄。

因此，最終的選擇將在慢病毒和腺病毒之間決出。

“慢病毒還是腺病毒？慢病毒還是腺病毒？”

“一個安全表達，但不能徹底變成正常人，一個長期有效，也能將正常基因遺傳下去。”

“真的很難做出選擇啊！”

這兩個念頭在唐缺腦中不斷反覆迴響，他需要做出決定，選擇既定的病毒載體，才能繼續下面的研發。

“是要一勞永逸還是隻圖眼下？”

“要不要瘋一下，選擇最永久的解決方案？”

“畢竟，讓患者回歸正常，才是基因治療的初衷啊。遺傳性疾病，重點在於遺傳，如果選擇短期路線，並不能徹底改變患者的人生，如果生育，生下來的孩子自然有極大機率重蹈覆轍。”

“決定了，反正研發速度這麼快，多出了不少的時間，就先研究慢病毒載體吧。”

“我們設計載體的時候，要好好設計基因組，在其中加入絕緣子序列和調控序列進行最佳化，同時也要改良包裝的質粒，以增加安全性。”

“先在AICell中進行深度模擬，要充分了解到所有的資料，再進行樣品製造，用在動物身上做實驗，一定要保證安全性為先。”

“不過，如果實在有致癌風險，起碼癌症還是能夠治療的，價格也不算太貴，比起1400萬的SMA治療費用，倒不是那麼讓人絕望。”

“如果這條路線不太順利，那就跟著諾華後面繼續腺病毒載體的研究，只要採用不同的血清型別就行，我記得諾華是AVV9型，我們完全可以用AVV8或者其他。”

他做好決定以後，就埋頭在桌前工作起來。

要把任務一個個列出來，分給團隊去做。

然後根據不同的進展進行調整。

還好，現在大部分前期工作都可以在軟體上完成了，這將大大降低工作量。

到時候只要做細胞實驗進行驗證就行了。