第一百六十九章 巨大的爭議，驚人的療效

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但是罕見病的情況就不一樣，雖然病症種類很多，大都是遺傳性疾病，但是單獨到每個種類的疾病上來說，病人並不多。

SMA的發病率，約為6000至10000分之一。

據此估算，華夏可能有20000至30000的患者。

藥企如果單獨為每一種病研發新藥，那自然費用高昂。

哪怕有藥可用，家庭收入在罕見病面前也成為一大難題，僅僅屬於杯水車薪，“天價藥”更是成為眾多患者及其家庭繞不過去的無奈。

全球罕見病患者已超過3億，其中50％患者是兒童。

而國內罕見病患者約2000萬。

從總量來說，這其實是一個巨大的市場。

要知道，全球已知的罕見病超過7000種，其中80％是遺傳病。

如果能採用一種成熟而便捷的基因技術進行基因治療，也許能緩解治療費用高昂的問題。

如何才能讓天價藥成為救命良藥，這將成為擺在華夏醫藥專家面前亟需解決的社會性難題。

……

隨著時間的流逝，臨床一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。

這些兒童從6個月到4歲的都有，全都患有重度SMA症。

接受治療後，三清的研究人員就要跟進他們每天的病情進展，同時進行各種內臟功能的檢查，以評估藥物的安全性和有效性。

從注射完的第一天起，這些患兒的病情就牽動著家長們的心。

慢病毒載體起效的時間比較長，尤其是感染代謝比較緩慢的神經元細胞，大概需要2－3天。

家長們在病房焦急地等待著，一個個坐立不安。

終於，一個躺在病床上的女孩，緩緩抬起手，取下了呼吸機。

她憋紅了臉，大口大口地呼吸著新鮮的空氣，胸口不住起伏。

這正是陳劍鋒的女兒妮妮，他瞬間如同一股旋風般衝了過來，手上端著一杯水，焦急地問道：“怎麼了？妮妮？”

小女孩搖搖頭，沒說話，口中嗬嗬作響，接連吐出幾口黏液。

陳劍鋒拿出紙巾接住，扔在垃圾桶裡，關切地看著女兒。

小女孩又輕咳了幾下，感覺似乎好了一些，抬頭看著他，嘴巴蠕動著，竟然吐出一句話。

“爸爸！”

陳劍鋒頓時飽含熱淚，差點哭出來。

他抓住女兒的手，不停地詢問起來。

“你感覺到好點了嗎？能呼吸了？身上有力氣嗎？”

女兒點點頭，口齒不清地說著話：“爸爸，我能吸氣了，我好像有點力氣了。”

這時，陳劍鋒身邊已經被其他家長們團團圍住。

大家發出一陣陣驚歎，齊聲向他道喜。

沒幾分鐘，醫生也衝進了病房，檢查了一番後，一臉驚喜：“太好了，患兒能夠自主呼吸了，上肢也恢復了力氣，這說明體內的運動神經元蛋白在增加。”

“來，喝下這杯水看看。”

看著妮妮喝下水，又做了幾個動作，最後甚至有些費勁地抬起身子，半躺在豎放的枕頭上。