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全國的SMA病友群在這一天都躁動了起來。

之前三清發布臨床實驗公告的時候,許多家長因為或這或那的原因,都沒有第一時間申請。

有的是家境還不錯,已經用上了渤健的諾西那生鈉注射液,孩子暫時有所好轉,所以不著急。

有的是心存疑慮,想要看看臨床實驗結果再說。

有的是離昆市太遠,一時之間趕不過來。

總之,林林總總,大部分人都還沒來得及申請,臨床一期就已經結束了。

此刻,當他們看到了群友釋出或轉載的實驗病患兒的康復照片。

瞬間就坐不住了。

“妮妮媽,你說說這個申請要什麼條件啊?”

“對啊,你家孩子多久治好的啊?”

“真的就一針?打下去就行了?”

“太好了,我家寶寶終於有救了,我馬上就去申請。”

妮妮媽一一耐心回覆。

“要求不高的,只要帶上病例,然後說說基本情況就行。”

“做檢查花了一天,然後就是打針,在病房裡等了大概三天吧,妮妮就能呼吸和吃飯了,第二天就坐了起來,過了幾天就能站起來了。”

“反正真的很神奇,簡直就是神藥啊!你們快點去申請啊,早點實驗早點好!”

妮妮媽的語句中充滿著喜悅,掏心掏肺地分享著自己參與臨床實驗的所有經驗。

家長們看著無不激動萬分。

離得近的立馬就動身前往昆市,離得遠的也馬上打電話諮詢報名情況。

“喂喂,你好,是三清藥業嗎?我是脊髓性肌萎縮症患兒的家長,我想問一下怎麼申請臨床實驗呀?”

“你好,感謝您的來電,是這樣的,目前這個病症的臨床二期實驗人數是300,很抱歉已經全部滿了,您可以登記下資訊,申請臨床三期實驗,到時候我們會提前聯絡你的。”電話那頭的聲音十分甜美。

“啊?這麼快就報滿了啊?”家長頓時失望無比,想了想又繼續問道:“那三期大概需要多少人?”

“三期具體人數還未定,按慣例應該是要上千人的。”

“好,那你現在就給登記資訊,我馬上報名。”

這樣的一幕幕不斷髮生,臨床實驗申請名單越來越長。

由於罕見病的患者本身就比較少,所以臨床實驗人數要求也比普通的病症要低。

SMA已經算罕見病裡面患者多的了,好歹有幾萬人,患者不算難找。

有的病全球也就幾百人,國內才幾十個人,獲取患者極為不易。

這次SMA的臨床三期實驗只要1000人就夠了,所有臨床實驗加起來一共也就1330人。

所以,很快臨床三期的名額也都滿了。

有的人申請成功,欣喜若狂。

有的人晚了幾步,錯失良機,他們只能繼續等待臨床四期實驗,或者藥物上市了。

……

臨床實驗一個月後,三清集團召開了新聞釋出會。

正式宣佈了脊髓性肌萎縮症(SMA)基因治療藥物的成功,並展示了臨床一期和二期的實驗報告。

訊息一出,全場媒體徹底沸騰!

無論國內外記者,瞬間都激動得臉色通紅。

“衛總,請問三清是要向罕見病的基因治療這一領域發起進攻了嗎?”

“沒錯。這次SMA基因藥物的成功,不僅僅意味著SMA患者們可以脫離苦海,也說明了我們公司已經有實力在基因治療領域大展拳腳。”

衛康一臉自豪地宣佈:“眾所周知,80%的罕見病都是單基因遺傳疾病,基因治療是最快捷的根治途徑,以前我們面對這些疾病只能束手無策,或者採取一些治標不治本的方法,而現在,人類已經有了充足的技術手段,可以拯救更多的罕見病患者了。”

“我們會繼續使用基因治療手段攻克其他的罕見病,請大家拭目以待!”

現場頓時掌聲雷動。

釋出會結束後,一位位中外記者,立即激動萬分地寫起了新聞報道,迫不及待地釋出到網上。

有些記者甚至出了會場,直接在回程的車上就寫了起來。

“三清正式宣佈攻克脊髓性肌萎縮症(SMA)症,並向其他罕見病宣戰。”

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