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鷹國,新村市,一個陽光明媚的週末。

辛格斯開啟常去的醫療網站,一則頭條新聞頓時映入眼簾。

“華夏頭部藥企三清宣稱已研發出治療Menkes症的基因藥物!”

“該藥物採用第一代基因編輯工具ZFN,成功實現突變基因上的鍵位敲除,從而實現徹底治癒患者的目的……”

辛格斯瞬間呆住了,半響才反應過來,一口氣看完這條新聞,無比激動地衝出了書房,找到了在臥室照顧女兒的妻子。

“親愛的,你猜我發現了什麼?華夏一家藥企竟然研發出了能夠治癒Menkes症的基因藥物,我們的女兒有救了!”

“上帝啊,你知道你在說什麼嗎?”

“我發誓,這一切都是真的,我看到新聞上說,這款藥物在華夏開始臨床實驗了,而且已經有患者被治癒的例子。對,他們採用的是基因編輯的治療方法,能夠徹底治好這個該死的病。”

“啊,太好了,簡直就是奇蹟!快聯絡這家藥企,我們的女兒等不及了。”

“好的,我馬上就聯絡這家藥企,你等我的好訊息。”

辛格斯的女兒也患有Menkes綜合症,早早就被醫生下達了死亡通知書。

不過就像大多數患者家屬一樣,他們並未輕易放棄,而是在想盡辦法爭取自救。

辛格斯並不是普通人,他是華爾街著名對沖基金創始人,管理著超過30億美金的資產,還曾經是高盛的合夥人,而他的妻子也是一位銀行家。

兩人於一年前自己出資1000萬美元建立了一個叫Menkes Foundation的慈善機構,由妻子出任基金會主席,致力於資助這項疾病的研究。

這個基金會的目標就是,趁還來得及的時候,儘快給兩人的女兒以及其他800名Menkes患兒找到治療的方法。

夫妻倆不斷聯絡有實力的生物製藥公司,想要給有意向的公司提供一筆可觀的研究經費,來促成針對Menkes的藥物研發。

可是,即便是有著如此雄厚的財力和人脈,事情還是比他們想象的要困難得多。

在一個生物學年會上,他們邀請了七家制藥公司的老總們吃晚飯,最後只來了2個。

即便是來了的2位老總,也只是看在這兩位著名銀行家的面子上而已,並沒有任何想要在這方面進行研發的想法。

也不怪這些藥企們沒有興趣,實在是患者數量太少,就算能募集數千萬的慈善基金,開展研究,這款藥物的潛在銷售額也實在太少了,根本收不回成本。

經過一番努力之後,辛格斯已經差不多要絕望了。

他後來發現無法打動藥企,於是便資助了一些大學的實驗室,邀請相關領域的專家進行研究,不過這時他已經不抱太大希望了,完全是一副盡人事看天命的想法了。

可是,萬萬沒想到,就在他們已經走到放棄的邊緣時。

竟然看到新聞,有一家華夏藥企在自發地在研究罕見病藥物,並且還真的研發出了能夠徹底治癒Menkes的基因藥物。

這無疑是天降喜訊,兩人激烈的情緒瞬間爆發。

在一番熱烈討論後,辛格斯以基金會的名義聯絡了三清藥業。

在一番細緻的詢問後,終於確定了基因藥物的存在,兩個人瞬間激動萬分,緊緊抱住彼此,感受到奇蹟降臨的那股巨大的衝擊力。

不過,很可惜,三清的這款藥物還在進行臨床實驗,目前暫無明確的上市時間,更不用說在海外上市了。

這個難不倒辛格斯這樣擁有極強社會能量的高階人士。

他很快表達基金會的強烈興趣,表示願意全額資助這款藥物的海外臨床實驗。

本來按照衛康的意思,Menkes的基因藥物,國內的患者做完臨床實驗就差不多都治好了,暫時沒有太大的動力馬上進行海外三期臨床,畢竟花費昂貴,耗時長久,完全不用急於一時。

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