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海市,華山醫院神經內科。

“篤篤篤!”鄭佳敏定了定神,帶著女兒敲門而入。

“是你啊,甜甜的藥吃完了?”裡面的醫生認識她,當即笑著打了個招呼。

“嗯,劉醫生您好。”鄭佳敏點點頭,將手上的病例遞過去,臉上露出笑容。

“今天是您值班啊,這是孩子的病例,麻煩您再開一個療程的藥。”

說話間,她坐在椅子上,將女兒抱在腿上。

這是一個6歲左右的女孩,扎著兩個小辮子,正好奇地東張西望。

劉醫生一邊看著檢查報告,一邊問道:“孩子最近病情有所緩解嗎?發作頻率怎麼樣?還發燒嗎?”

鄭佳敏回憶著孩子的情況,緩緩說道:“還可以,這幾年病情已經有所緩解了,除了發燒的時候要格外注意,其他時候都挺正常的。”

“目前大概是每個月會發作個一兩次,一般來說不是很嚴重,打一針安定就能緩過來。比起四年前剛發作那會,已經好太多了。”

劉醫生點點頭:“這個嬰兒難治性癲癇啊,確實很麻煩,平時千萬不能有絲毫鬆懈,萬一發作嚴重的話,要及時送ICU搶救。”

“嗯嗯,我知道的,平時我都注意著,不能給孩子吃撐,也不能讓她過於興奮,要好好睡覺,不能便秘。巧克力,咖啡,什麼的,都不能給她吃,否則就完蛋了。”

鄭佳敏認真地回答道:“除了這個,我平時有空就會在網上看看資料,這個什麼Dravet綜合症,我都記得呢,據說目前沒有特效藥,只能吃一些藥物緩解症狀,減緩發作頻率,治癒不了。”

“時間久了,這些藥還會出現耐藥性,所以我給她吃藥小心著呢,不求有功但求無過,不追求徹底不發作,一個月發作一兩次的頻率也能接受的。”

說到這裡,她突然想起來什麼似的,滿懷期待地問道:“上次我託您打聽的那個咪達唑侖鼻噴霧劑,現在引進國內了嗎?”

劉醫生扶了扶眼鏡,沉吟道:“咪達唑侖啊,我記得是7年前就在國外上市了,屬於市場上第一個能以鼻噴方式中止癲癇狀態的藥物,這兩年好像有訊息說要進入國內,風聲一時搞得很大,但是最近據說已經放棄了。”

“啊?為什麼?”鄭佳敏一臉急切地問道。

劉醫生解釋道:“原因是這樣的,這個藥在國外獲批了孤兒藥資格,但是它的適應症為癲癇持續狀態或連續多次發作,而非Dravet綜合症,所以不符合國內的121種罕見病。”

“你也知道,癲癇是一種普遍的神經系統疾病,不屬於罕見病,所以這個藥就沒辦法按照罕見病治療藥物的標準引進國內,也無法享受國家的快速引進,免臨床上市等一系列優惠政策。”

“如果這個藥要按照癲癇用藥引進國內,就還需要再做臨床試驗,投入激增,企業沒辦法承擔,所以就放棄了。”

“怎麼會這樣?”鄭佳敏臉上又是傷心,又是失望。

她本來對這個藥物很期待,以為引進國內已經是板上釘釘的事情,想著上市以後起碼算一種對症藥物,能夠極大緩解女兒的病情。

萬萬沒想到,竟然會是這樣一種結果。

不過她對藥企也沒什麼埋怨,能夠理解人家想要賺錢的心思。

既然研發出一款新藥,肯定是要按照病人最多的病症註冊,這樣才能賣出更多的藥,不可能反而按照孤兒藥這種罕見病註冊。

可這樣一來,就沒辦法享受罕見病的各種便利政策,省去臨床試驗的成本了。

只能說有得必有失,各有各的難處。

“唉,要是國內也有能夠對症的藥物就好了,就不用苦苦尋覓進口藥而不得。”

這樣的想法在腦海中浮現,她不禁沮喪不已:“罕見病還是重視得不夠,國內只有三清在做這方面的仿製藥,可三清一家也做不過來。”

“我再給你開兩盒氯巴佔吧。”劉醫生開口道。

鄭佳敏回過神來,點點頭。

劉醫生斟酌著問道:“還是三清的藥嗎?最近也有幾家國產廠家在做氯巴佔仿製藥,藥效都不錯,價格更便宜,價效比很高……”

鄭佳敏打斷他,語氣堅定地說道:“沒事,就開三清的氯巴佔吧,它家藥效果好,孩子吃慣了,別家的藥我不放心。”

劉醫生笑了笑,沒再說話,刷刷開好了藥。

鄭佳敏帶著女兒取了藥,打了個車回家。

坐在車上,看著窗外熟悉的街景,她忽然悲從中來,鼻頭一酸,兩行熱淚從眼角流了下來。

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