第一百七十三章 伸出援手

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“衛總您放心，”見衛康一臉愕然，曹陽趕緊解釋道：“我並不是要道德綁架，要求三清專門為我們研發Menkes基因藥。”

“我主要還是想見見相關的專家，希望專家能夠幫忙解答一些疑問，同時也想請研發人員為後續的安全性測試提供一些幫助。”

“關於Menkes的基因治療，我已經有了一些研究和思路。只是由於我本人並非專業人士，所以在很多方面還有所欠缺，急需真正專家的指導和建議。”

“哦？”衛康有些好奇道：“那你先說說自己的思路？”

曹陽點點頭，凝神一一道來。

“從製備化合物的同時，我已經在開展由腺相關病毒AAV9介導的基因治療方案，經過一年多的努力，終於透過分析蛋白結構域截短了ATP7A基因的序列，並且構建了質粒，目前也在293T細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”

“我已經找到了AAV的包裝公司，目前已經談妥合作意向，但是對於AAV9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹，需要載體專家的指導。”

“因為孩子突變的基因在全身都有表達，AAV9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式。”

“我想在基因替代治療後，再全身心投入研究CRISPR－CAS9這種最新的基因編輯工具，因為我孩子的突變是重複突變，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A鹼基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。”

“所以我想透過CRISPR－CAS9工具切除多出的A鹼基，我考慮用孩子的面板成纖維細胞體外培養後作為模型細胞，根據突變點位設計RNA，透過構建質粒體外驗證編輯效率。”

“這方面我也希望能有相關的專家可以幫幫我。”

“如果我這樣的基因治療方案可行的話，”曹陽緩了口氣，繼續說道：“我還有一些病友，都是Menkes患者家屬，他們也想獲得同樣的基因治療。”

他停頓了片刻，毅然決然道：“衛總，我知道基因治療這方面的研究非常昂貴，我已經做好準備了，我之前自建實驗室投入有幾十萬，上個月我把車賣了，加上一些積蓄，還有個五十來萬，不知道這些資金能夠進行到哪一步。”

“實在不行的話，我也可以回去把房子賣了，只求能夠徹底治好我兒子。”

“當然，這樣的治療方案，我那些病友可能不是每個人都負擔得起，但是也有一些病友願意砸鍋賣鐵救孩子，還希望衛總能夠給他們一個機會。”

看著曹陽一臉懇切，語氣又異常堅決，衛康心中忍不住嘆了口氣。

於情於理，他都想要幫助這些走投無路的患者家屬。

同時，他也又一次對曹陽的基因治療解決思路感到震驚。

這真的是一個只有高中學歷的人嗎？

怎麼這些方案說得頭頭是道，比生物學專家還要詳盡呢？

可見對方真的付出了極大的精力來鑽研學習，才能夠有這麼深入的瞭解。

不過，專業的事情，還是要交給專家來處理。

Menkes症一直以來都沒有對症的治療辦法，衛康也不太確定對方提出的方案是否可行。

還是得叫專家過來探討一番，再做出決定。

他露出笑容，眼神中流露出讚賞，看著曹陽道：“看得出你做了很多努力，才有這麼清晰的解決思路，這樣吧，我把相關的專家喊過來，你們一起商量一下，我要先聽聽他的意見，怎麼樣？”

曹陽頓時大喜：“太謝謝你了，衛總，這正是我想要的。”

衛康掏出手機，走到一邊，給唐缺打了個電話，將這邊的事情一一告知。

“我的天，竟然有自學能力這麼強的患者家屬嗎？簡直就是我的知己，別動！我馬上過來！”

電話裡瞬間傳出唐缺的怪叫聲。

五分鐘後，一道白色旋風衝進了會議室。

“家屬呢？你，你就是那位叫曹陽的患者家屬吧，很高興認識你，來，給我說說你家小孩具體情況，還有你的基因治療思路。”

唐缺一進來就看到了曹陽，一臉歡喜地坐在他旁邊，熱情洋溢得像狗子看到了香腸。

衛康趕緊伸手介紹：“這位是我們生物實驗室主任唐缺，SMA基因治療藥物就是他全盤負責研發的。”

曹陽頓時肅然起敬，十分客氣地伸手：“久仰久仰，唐主任，十分榮幸見到您……”

他還要繼續寒暄，唐缺卻有些不耐：“曹先生，不用這麼客氣，我們還是先談正事吧。”

曹陽縮回手，有些不好意思地點點頭，隨即從腳下的包裡取出厚厚一沓病例，還有一些準備的資料，遞了過去。

唐缺慢慢翻看，他在一邊詳細解釋。

兩人低著頭，邊看邊討論起來。

衛康在一邊旁聽，眼看這兩人討論得越來越火熱，頗有一種局外人的無聊感覺。

還好這兩人一個很專業，一個也比較懂，沒有出現什麼雞同鴨講的狀況，反而都相當有默契。

一番討論過後，兩人終於達成共識。

曹陽一臉喜色道：“太感謝了唐主任的講解了，真是令我茅塞頓開，醍醐灌頂啊。”

唐缺揮揮手：“你孩子這個案例也非常典型，以前我只是看過一些資料，並沒有見過真實的病例，尤其是治療過程，其實我也獲益匪淺。”